El Trastorno del Espectro Autista (TEA) es una anomalía del desarrollo cerebral, que habitualmente se diagnostica en los primeros años de vida. Hasta ahora se había avanzado poco en tratamientos para combatirlo, pero acaba de aparecer un fármaco que capaz de revertir las anomalías conductuales y cerebrales propias del trastorno en modelos de ratón.

El medicamento, llamado NitroSpynapsin, permite restaurar un desequilibrio de señalización eléctrica en el cerebro, que se produce en prácticamente todas las formas de trastorno del espectro autista. “Creemos que podría ser eficaz contra múltiples formas de autismo”, dijo el investigador principal, Stuart Lipton, a la revista Nature Communications, y difundió el sitio Muy Interesante.

El desarrollo fue posible a partir de una investigación realizada en 1993, cuando Lipton y su equipo identificaron un gen llamado MEF2C, al que consideraron como un factor potencialmente importante para el desarrollo del cerebro.

Los científicos descubrieron que la interrupción de la versión de ratón del gen MEF2C en el cerebro al principio del desarrollo fetal, provoca que los ratones nazcan con anormalidades graves de tipo autista. Años más tarde, logró comprobarse que el proceso es similar en los humanos, donde cada persona tiene normalmente dos copias de cada gen, una heredada del padre y otra de la madre.

Ahora los investigadores crearon un modelo de laboratorio: un ratón con solo una copia funcional del gen MEF2C, en lugar de las dos copias habituales. Se comprobó que los ratones mostraron alteraciones en la memoria espacial, ansiedad anormal y movimientos anormales repetitivos. Además los cerebros mostraron un exceso en las regiones asociadas a la señalización excitadora (que hace que las neuronas se disparen) sobre la señalización inhibidora (que suprime la actividad neuronal).

Se cree que este desequilibrio explica muchas de las características principales de estos trastornos, incluidos los problemas cognitivos y conductuales, y un aumento de las posibilidades de ataques epilépticos. El nuevo fármaco redujo los comportamientos anormales en los ratones y aumentó su rendimiento en pruebas cognitivas y conductuales.

Además el fármaco ayudó a reducir el exceso de señalización excitatoria en el cerebro. “Tenemos la esperanza de que un tratamiento que funciona para este síndrome de haploinsuficiencia MEF2C también sea efectivo contra otras formas de autismo”, explicó Lipton.