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Diseñan el primer modelo de primates para investigar el autismo

Los resultados confirman la viabilidad del uso de primates no humanos modificados genéticamente para estudiar trastornos del neurodesarrollo
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Uno de los principales retos para el estudio de los trastornos del espectro autista es la falta de modelos animales que pueden reproducir fielmente los síntomas del autismo que se observan en pacientes humanos. Y aunque se han hecho muchos progresos con modelos de roedores, no ha ocurrido lo mismo con los modelos de primates no humanos primates, que en teoría serán mejores. Pero gracias a los avances en genética es posible que este empiece a cambiar a partir de ahora. Un estudio que se publica en «Nature»presenta los primeros monos genéticamente modificado monos que sobreexpresan un gen asociado con comportamientos parecidos al autismo en seres humanos y que traspasan dicha alteración a su descendencia. Los monos transgénicos y sus crías muestran los cambios de comportamiento, incluyendo una alteración de la interacción social, similar al autismo en humanos. Los resultados, subrayan los investigadores coordinados por Zilong Qiu, de la Academia de Ciencias China de Beijing, confirman la viabilidad del uso de primates no humanos modificados genéticamente para estudiar trastornos del neurodesarrollo.

El equipo de Qiu y han diseñado un modelo de primates con el síndrome de duplicación MECP2, un trastorno infantil que comparte síntomas centrales con trastornos del espectro autista. Los investigadores han desarrollado ocho monos cynomolgus transgénicos basados en lentivirus que sobreexpresan el gen humano MECP2, relacionado con el autismo en el cerebro.

De forma similar a lo que ocurre en el autismo, los investigadores vieron que las funciones cognitivas de los monos transgénicos eran, en gran medida, normales, pero los autores observaron varios cambios de comportamiento,incluyendo el aumento de comportamientos motores repetitivos, un incremento en los comportamientos relacionados con la ansiedad y la disminución de la interacción social. Además, los investigadores lograron la transmisión de la línea germinal del transgén a la descendencia de uno de los monos transgénicos masculinos; y estas crías también demostraron una reducción de las interacciones sociales en las pruebas por parejas.

Los investigadores creen que el trabajo podría contribuir al desarrollo de estrategias terapéuticas para el tratamiento de los síntomas de los trastornos del espectro autista. Así lo cree Melissa Bauman, delMIND Instituto de la Universidad de California-Davis(EE.UU.): «el estudio de la genética del autismo es una tarea de enormes proporciones. Y este trabajo hace importantes contribuciones a nuestra comprensión del papel de la MECP2 en el desarrollo neurológico, pero esto es sólo una pieza del rompecabezas. Pero harán falta estudios de genes individuales y de sus vías, así como un enfoque de todo el genoma para comprender totalmente las contribuciones genéticas a enfermedades cerebrales humanas complejas, como el autismo. Ahora bien, la investigación preclínica en modelos animales es un componente esencial de este enfoque integrado».

En este sentido, Eric J. Vallender, de la Universidad de Missisipi (EE.UU.) asegura que es demasiado pronto para decir si este modelo puede conducir al desarrollo de terapias. «Incluso si lo es, y permite el desarrollo de un fármaco, cabe esperar que sólo funcionaría en un subconjunto de casos (como aquellos con síndrome de duplicación MECP2), aunque seguro que finalmente conducirá a avances más grandes. En este momento, y en un futuro previsible, el tratamiento del autismo tiene un gran componente conductual. Parece difícil, aunque no imposible, imaginar que esas intervenciones conductuales podrían desarrollarse en un modelo animal como éste».

Fuente: abc.es

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