La enfermedad de Alzheimer es la causa más frecuente de demencia y afecta a millones de personas en todo el mundo. Se produce por un proceso biológico en el que se acumulan proteínas anormales en el cerebro, formando placas de beta-amiloide y ovillos de proteína tau. Con el tiempo, estas alteraciones provocan la muerte de las neuronas y un deterioro progresivo de la memoria, el pensamiento y otras funciones cognitivas.

En ese contexto, una de las presentaciones que más repercusión generó durante la Alzheimer's Association International Conference (AAIC), realizada en Londres, mostró que una posible estrategia para resolver uno de los principales desafíos en la búsqueda de nuevos tratamientos era la de conseguir que los medicamentos lleguen al cerebro en cantidades suficientes para ejercer su efecto.

La exposición estuvo a cargo del científico Ryan Watts, especialista en neurociencias y director ejecutivo de la empresa biotecnológica Denali Therapeutics. Según explicó, gran parte de los fármacos que muestran buenos resultados en el laboratorio fracasan durante su desarrollo porque no logran atravesar la barrera hematoencefálica, un sistema natural de protección que regula qué sustancias pueden ingresar desde la sangre hacia el cerebro.

"Esa barrera es fundamental para protegernos de toxinas y agentes dañinos, pero también representa un enorme obstáculo para los tratamientos destinados a enfermedades neurológicas", explicó el neurólogo Alejandro Andersson, director médico del Instituto de Neurología Buenos Aires (INBA), quien participó del congreso.

De acuerdo con los datos presentados durante la conferencia, más del 95% de los medicamentos desarrollados para enfermedades del sistema nervioso no alcanza concentraciones terapéuticas suficientes dentro del cerebro. Esto significa que muchas moléculas con potencial nunca llegan al sitio donde deberían actuar.

La nueva estrategia utiliza el llamado receptor de transferrina, una proteína presente en las células que forman esa barrera protectora. Los investigadores buscan aprovechar ese receptor como una especie de "puerta de entrada" para transportar anticuerpos, enzimas y otras terapias directamente hacia el tejido cerebral, aumentando las posibilidades de que resulten efectivas.

Actualmente, esta tecnología ya mostró resultados iniciales en una enfermedad metabólica poco frecuente conocida como síndrome de Hunter y ahora comenzó a investigarse en pacientes con Alzheimer. Los estudios analizan dos enfoques. Por un lado, un anticuerpo dirigido contra la proteína beta-amiloide y, por el otro, una terapia destinada a reducir la producción de proteína tau, ambas relacionadas con el desarrollo y la progresión de la enfermedad.

Los especialistas señalaron que este avance se suma a otros progresos recientes, como los biomarcadores y los análisis de sangre capaces de detectar el Alzheimer en etapas más tempranas. Sin embargo, remarcaron que todavía quedan importantes desafíos por resolver antes de contar con tratamientos realmente transformadores.

Aunque los primeros resultados generan expectativa, los expertos insisten en mantener la cautela. "Es un avance muy prometedor, aunque todavía falta demostrar que estos tratamientos logren frenar de manera significativa el deterioro cognitivo y funcional", advirtió Andersson. En la misma línea, los investigadores recordaron que los medicamentos aprobados hasta ahora pueden retrasar levemente la progresión de la enfermedad en algunos pacientes, pero aún no logran curarla, por lo que esta nueva tecnología representa una esperanza que todavía deberá ser confirmada en futuros ensayos clínicos.

Fuente: Agencia NA.