Un nuevo fármaco experimental consigue retrasar en al menos 12 semanas la progresión de la esclerosis múltiple primaria progresiva, en sus fases iniciales, según ha anunciado el Hospital Vall d'Hebron de Barcelona, que ha liderado su desarrollo.
Hasta ahora no existía ningún tratamiento para este tipo de esclerosis múltiple, pero el estudio de este medicamento abre la posibilidad al primer tratamiento para estos pacientes, aunque hasta principios de 2016 no se presentarán los resultados a las autoridades reguladoras para que tramiten la aprobación del nuevo fármaco.
El estudio internacional para desarrollar este nuevo fármaco, el Ocrelizumab, lo ha liderado el jefe del Servicio de Neuroinmunología Clínica del Hospital Vall d'Hebron y director del Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña (Cemcat), Xavier Montalbán, con el apoyo de la farmacéutica Roche. La esclerosis múltiple primaria progresiva afecta a entre un 10 y un 15 % de los pacientes con esta enfermedad y los síntomas neurológicos que provoca aparecen de forma progresiva y empeoran a lo largo de los meses o años.
La importante aportación de este estudio es que, hasta ahora, estos pacientes no disponían de tratamiento alguno para la enfermedad, y este es el primer medicamento en fase de investigación que consigue resultados efectivos en la evolución clínica de la esclerosis múltiple primaria progresiva.
El estudio ha analizado la eficacia de Ocrelizumab en 732 pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva y la principal conclusión es que consigue frenar la progresión de la discapacidad que provoca la enfermedad en al menos 12 semanas.
Ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal diseñado para atacar selectivamente a las proteínas CD20B que contienen células con un tipo de inmunidad específica que se cree que tienen un papel clave en el deterioro de la mielina y los nervios, una característica común en los pacientes con esclerosis múltiple. El medicamento actúa uniéndose a la superficie de estas proteínas para preservar las funciones más importantes del sistema inmune.
En la actualidad no existe ningún tratamiento aprobado para este tipo de esclerosis múltiple, pero, según el doctor Montalbán, "los resultados de este ensayo clínico son relevantes porque demuestran que podemos administrar a los pacientes con esclerosis múltiple progresiva primaria un nuevo fármaco experimental que frena la progresión clínica de la enfermedad en su fase inicial; y esto supone un gran avance para estos pacientes".
La forma primaria progresiva de esclerosis múltiple es una enfermedad crónica que afecta a 2,3 millones de personas en todo el mundo y para la que actualmente no existe una cura. La enfermedad se produce cuando el sistema inmune ataca anormalmente el aislamiento del nervio (mielina) del sistema nervioso central (cerebro y médula espinal) afectando primordialmente al nervio óptico causando la inflamación y el daño correspondiente que se manifiesta de forma constante con diversos síntomas como debilidad, fatiga y dificultad para ver, que con el tiempo pueden derivar en una discapacidad importante.
Aproximadamente una de cada diez personas con esclerosis múltiple son diagnosticadas con la forma primaria progresiva de la enfermedad. La mayoría de pacientes experimentan los primeros síntomas entre los 20 y los 40 años lo que la convierte en la primera causa de discapacidad no traumática en los adultos jóvenes.